Ex dirigenti di GW Pharma sviluppano un nuovo farmaco per l’epilessia a base di CBD

Avata Biosciences sta sviluppando capsule di CBD per l’epilessia e altri disturbi neurologici, con alcuni ex dirigenti di GW Pharmaceutical a bordo.

L’azienda biofarmaceutica, precedentemente nota come Sapient Therapeutics, ha annunciato il suo nuovo nome in un comunicato stampa di lunedì 13 maggio, mentre procede verso l’approvazione da parte della FDA del suo candidato farmaco principale, SAP-021.

SAP-021 è una capsula somministrata per via orale contenente CBD di grado farmaceutico che potrebbe competere con Epidiolex®, attualmente l’unico farmaco a base di cannabis approvato dalle autorità di regolamentazione per il trattamento delle crisi associate a rare forme di epilessia, tra cui la sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), la sindrome di Dravet e il complesso della sclerosi tuberosa (TSC).

I risultati di uno studio di fase 1 in due parti, pubblicato nel dicembre 2023, hanno dimostrato la “tollerabilità e la biodisponibilità” di SAP021 rispetto a Epidiolex®, con il raggiungimento di tutti gli obiettivi farmacocinetici.

L’Epidiolex®, prodotto da Jazz Pharmaceuticals (ex GW Pharmaceuticals), rappresenta attualmente la maggior parte delle vendite globali di cannabis farmaceutica, con una quota di mercato stimata di circa il 76% nel 2023, secondo un recente rapporto.

Secondo il database della FDA, il farmaco ha ricevuto l’approvazione nel 2018 per il trattamento delle crisi epilettiche (LGS e sindrome di Dravet), seguito dalla CST nel 2020. I periodi di esclusività scadranno rispettivamente nel 2025 e nel 2027.

Diversi ex dipendenti di GW ricoprono ora posizioni di responsabilità in Avata, tra cui l’amministratore delegato Rupert Haynes, ex responsabile marketing globale di GW, il responsabile medico Andrew Saich e il responsabile della proprietà intellettuale Chris Hayes, che figurano tutti come amministratori della società.

Haynes ha commentato: “Sulla base dei dati positivi di Fase 1 presentati per la revisione della FDA, rimaniamo impegnati in un rapido sviluppo attraverso il percorso normativo 505(b)(2) della FDA”

“Con la nostra formulazione sintetica proprietaria, abbiamo risolto il problema della somministrazione di cannabidiolo in una capsula orale che può essere prodotta su larga scala per combattere le malattie. In vista di una pipeline completa che includa epilessia focale, schizofrenia e altre malattie neurologiche, intendiamo avviare la prossima fase di sviluppo clinico di SAP-021 nella seconda metà del 2024.”

A seguito di un incontro pre-IND con la FDA, Avata punta all’approvazione entro il 2028, seguita dal lancio commerciale negli Stati Uniti, con un fatturato annuo di oltre 1 miliardo di dollari previsto entro quattro anni.

Avata sta raccogliendo 110 milioni di dollari per avviare un singolo studio pivotale di fase 3 entro il quarto trimestre del 2025, che sarà completato nel 2027.