La FDA concede lo status di “terapia innovativa” al trattamento del dolore a base di cannabis VER-01

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di terapia innovativa al VER-01, un trattamento derivato dalla cannabis sviluppato dalla società farmaceutica tedesca Vertanical per il dolore cronico lombare.

La designazione di “terapia innovativa” da parte della FDA è riservata ai farmaci in fase di sperimentazione destinati al trattamento di condizioni gravi che hanno mostrato un miglioramento sostanziale rispetto ai trattamenti esistenti nei dati clinici preliminari. Sebbene questo status non costituisca un’autorizzazione all’immissione in commercio, consente una più stretta collaborazione con le autorità regolatorie e un processo di revisione accelerato una volta disponibili i risultati finali della sperimentazione.

Per Vertanical, questa decisione rafforza la posizione dell’azienda in vista del lancio europeo e del proseguimento del programma di sviluppo clinico negli Stati Uniti. Lì, il VER-01 potrebbe diventare il primo trattamento a base di cannabis approvato specificamente per la gestione del dolore.

VER-01 mostra risultati promettenti contro il dolore cronico

VER-01, di cui abbiamo già scritto qui, è un estratto standardizzato a spettro completo derivato dalla varietà Jack Herer (varietà brevettata DKJ127). La formulazione orale a base di olio di sesamo contiene il 5% di THC e ogni dose fornisce 2,5 milligrammi di THC, 0,1 mg di cannabigerolo e 0,02 mg di cannabidiolo. È accompagnata dai terpeni naturali del fiore, in particolare il β-cariofillene e l’α-bisabololo.

La FDA si è basata sui risultati di due studi clinici di fase 3. Il primo, un test controllato con placebo, è stato condotto su una serie di farmaci. Il primo, uno studio controllato con placebo su 820 pazienti pubblicato su Nature Medicine nel 2025, ha dimostrato una riduzione significativa del dolore cronico alla schiena. I ricercatori hanno anche osservato miglioramenti nella qualità del sonno e nella funzione fisica, due sintomi comunemente associati a condizioni di dolore cronico.

Un secondo studio di fase 3, denominato ELEVATE, ha confrontato VER-01 direttamente con un trattamento a base di oppioidi in 384 pazienti in Germania, Polonia, Spagna e Repubblica Ceca. Secondo Vertanical, questo farmaco derivato dalla cannabis ha fornito una maggiore riduzione del dolore e ha mostrato una migliore tolleranza gastrointestinale rispetto agli oppioidi.

Il programma clinico non ha inoltre riportato segni di dipendenza, sintomi di astinenza o rischio di abuso, una considerazione importante in quanto i sistemi sanitari continuano a cercare alternative ai farmaci oppioidi.

“Crediamo che VER-01 abbia il potenziale per cambiare il modo in cui viene trattato il dolore cronico e offrire ai medici una soluzione non oppioide di cui c’è grande bisogno”, ha dichiarato il dottor Clemens Fischer, CEO del Gruppo FUTRUE e fondatore di Vertanical.

Lancio europeo imminente con il marchio Exilby

L’annuncio della FDA arriva mentre Vertanical si prepara a lanciare il prodotto in Europa con il nome commerciale Exilby. L’azienda di Monaco di Baviera avrebbe investito oltre 250 milioni di dollari e dedicato sette anni di ricerca al programma.

La Germania dovrebbe essere il primo mercato in cui Exilby otterrà l’approvazione come prodotto farmaceutico finito. In caso di approvazione, Vertanical prevede di utilizzare la procedura di mutuo riconoscimento dell’Unione Europea per estendere l’accesso ad altri Stati membri.

A differenza dei fiori di cannabis soggetti a prescrizione medica, Exilby verrebbe commercializzato come farmaco autorizzato, inserendolo in un quadro normativo più convenzionale per medici, farmacisti e assicurazioni sanitarie.

Un mercato in crescita oltre l’Epidiolex

Se alla fine verrà approvato dalla FDA, il VER-01 diventerebbe il secondo farmaco derivato dalla cannabis a ottenere l’approvazione negli Stati Uniti dopo l’Epidiolex, il trattamento dell’epilessia a base di CBD approvato nel 2018.

L’opportunità commerciale potrebbe essere notevole. La lombalgia cronica colpisce circa 500 milioni di persone in tutto il mondo e rimane una delle principali cause di disabilità. Solo negli Stati Uniti, più di 60 milioni di persone soffrono di dolore cronico, mentre le prescrizioni di oppioidi continuano a svolgere un ruolo importante nella gestione del dolore, nonostante le preoccupazioni di lunga data sui rischi di dipendenza e overdose.

Vertanical ha già avviato un ulteriore studio di fase 3 richiesto dalla FDA. L’azienda prevede di ottenere dati preliminari nel 2027 e, se i risultati rimarranno positivi, prevede di presentare una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio nel 2028.